はじめに 近年,我が国においても,小児のみならず, 成人においても定期補充療法が血友病治療の主 体になりつつある.さらに最近,半減期延長型 製剤が開発され,製剤の投与間隔を延長するこ とが可能になり,血友病患者のQOL(quality of life)はますます高まってきている 1) .しかしな がら,頻回の投与に伴う身体的・精神的負担, 経静脈投与のための血管アクセス, インヒビ ターの発生リスクや治療等未解決の課題が残っ ている.最近,これらの課題を克服するために, 第VIII因子機能を代替する作用を有する(活性 型)第IX因子と第X因子を認識する完全ヒト型 遺伝子組換えバイスペシフィック抗体が我が国 で開発された.本製剤はインヒビターの有無に かかわらず,長時間作用する特性を有するため に,血友病治療のパラダイムシフトをもたらす ポテンシャルを有する. 1.現代の血友病治療の課題 定期補充療法の普及や半減期延長製剤の開発 に伴い,血友病患者の出血回数は激減すると共 に,身体的・社会的活動性も高まっている.し かしながら,未だに解決されていない問題もあ

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... トラフレベルを 維持するために頻回の経静脈投与が必要なこと である.特に,血管アクセスが困難な幼少児の 投与は患者や両親に多大な身体的・精神的苦痛 第VIII因子機能代替バイスペシフィック 抗体を用いた新規血友病Aの治療 嶋 緑倫 要 旨 頻回の経静脈的投与による身体的精神的負担,活動性の高い患者におけるトラフレベルの設定,インヒビター の発生リスクやインヒビター陽性例の治療などは血友病治療における大きな課題である.最近,これらを解決す るために,活性型第VIII因子機能を代替する抗FIXa/FX認識ヒト型遺伝子組み換えバイスペシフィック抗体(emi-cizumab;ACE910)がわが国で創製された.本製剤は抗体製剤であり皮下投与が可能である.さらに,血中半 減期は約 4~5 週で,従来の第VIII因子製剤の半減期(約 10 時間)と比較するとはるかに長い.さらに,FVIIIa作 用はvon Willebrand因子により保護される必要もなく,インヒビターの有無に関わらず有効である.すでに血友