Advanced Therapy Medicinal Products in type I diabetes mellitus: technological and regulatory challenges

Camila Leal-Lopes, Marluce Da Cunha Mantovani, Mari Cleide Sogayar
2018 Vigilância Sanitária em Debate: Sociedade, Ciência & Tecnologia  
Type 1 Diabetes mellitus (T1DM) is an autoimmune disorder which arises from the destruction of insulin-producing pancreatic β-cells. Currently, Brazil's advanced therapy medicinal products (ATMP), developed for clinical research and therapeutic purposes, take place in the so-called Cellular Technology Centers (CTC), according to the Resolution nº. 9/2011 of the Collegiate Board of Directors (RDC), enacted by the National Health Surveillance Agency (Anvisa). Objective: This study was conducted
more » ... udy was conducted with the main objective of describing and discussing the development of ATMP for T1DM treatment. Method: A qualitative research, narrative review and critical discussion of the literature were under taken. Results: ATMP promote new therapeutic approaches for Diabetes, holding great potential to restore the patients' endogenous insulin secretion, improving their life quality, overcoming the chronic complications of Diabetes and reducing the socioeconomic burden. Nowadays, ATMP in T1DM comprise: a) cell therapy; b) gene therapy products; c) tissue engineering and d) ATMP associated to biopharmaceutical products. Conclusions: Further research should contribute to stimulate public and private organizations to effectively act towards reducing the impact of Diabetes on individuals and the society as a whole. It is essential that Brazilian legislation closely follows the biotechnological developments, supporting the scientific progress and benefiting T1DM patients with modern and cutting-edge therapies. RESUMO Introdução: O diabetes mellitus do tipo 1 (T1DM) é uma desordem autoimune que culmina na destruição das células β-pancreáticas produtoras de insulina. Atualmente, Produtos Medicinais de Terapia Avançada (ATMP) são desenvolvidos no Brasil, para fins de pesquisa clínica e terapia celular, pelos chamados Centros de Tecnologia Celular (CTC), de acordo com a Resolução da Diretoria Colegiada nº 9/2011, emitida pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Objetivos: Esse estudo foi conduzido com o objetivo principal de descrever e discutir o desenvolvimento de produtos medicinais em terapia avançada (ATMP) para o tratamento de T1DM. Método: Esse estudo foi realizado através de pesquisa qualitativa, revisão narrativa e discussão critica. Resultados: Os ATMP promovem abordagens terapêuticas para o diabetes demonstrando grande potencial para restaurar a secreção endógena de insulina dos pacientes, aumentando sua qualidade de vida, superando as complicações crônicas do Diabetes e reduzindo o impacto socioeconômico desta doença. Atualmente, os ATMP para T1DM compreendem: a) terapia celular; b) terapia gênica; c) engenharia tecidual e d) ATMP associados a produtos biofarmacêuticos. Conclusões: Pesquisas adicionais deverão contribuir para mobilizar governos e organizações para ações que promovam, de forma eficiente, a redução do impacto do diabetes nos indivíduos e na sociedade. Para isso, é essencial que a legislação brasileira acompanhe de perto os desenvolvimentos biotecnológicos, dando suporte para o progresso científico e beneficiando pacientes de T1DM com terapias modernas.
doi:10.22239/2317-269x.01056 fatcat:mydrhanlrnd6laj5g6ivy5b4fm