Les premiers biomédicaments conçus pour traiter des maladies neuromusculaires sont déjà sur le marché. Ils ne constituent pourtant que la partie émergée d'un iceberg considérable. Les développements en cours sont foisonnants, pour la thérapie génique comme cellulaire. L'AFM-Téléthon contribue depuis plusieurs décennies à impulser cette dynamique, qui n'est pas sans générer de nouveaux défis.